细胞药物成功给首例儿童神经母细胞瘤患者注射CMD|神经母细胞特异性转移因子抗体2018-12-11

cell Medica宣布全球首例接受CMD - 501治疗的患者，这是一种针对儿童神经母细胞瘤的自体CAR - NKT疗法。这是工程化NKT细胞疗法首次用于人体。cell Medica是一家临床阶段的生物制药公司，正在通过开发下一代CAR疗法来改变实体和血液癌症的治疗。

这项名为GINAKIT2的开放标签第一期研究是与贝勒医学院( BCM )和德克萨斯儿童医院合作进行的。

德克萨斯儿童癌症中心贝勒医学院儿科肿瘤学首席研究员、助理教授安德拉斯·赫泽伊博士评论说:“给第一个病人服用这种新型CAR - NKT疗法是所有儿童神经母细胞瘤患者的重要里程碑。CAR - NKTs可能为这些患者提供令人兴奋的新治疗选择，也可能为患有实体癌和血液学癌的其他患者提供新的治疗选择。我非常感谢参与这项开创性研究的病人和家属。"

Cell Medica的CEO克里斯·诺尔斯说:“我们认为我们的CAR - NKT平台具有独特的特性，有可能瞄准实体肿瘤和血液肿瘤，并有可能随后进行同种异体“现成”CAR - NKT治疗，以应对目前自体CAR - T治疗的一些挑战。这项研究标志着细胞医学向前迈出了重要的一步，我们自豪地与BCM和德克萨斯儿童医院的同事一起领导了这一创新类下一代汽车疗法的开发。"

创新的CAR - NKT平台CMD - 501基于细胞医学的新型CAR - NKT平台，这是一种下一代工程免疫细胞技术，具有增强的治疗血液肿瘤和实体肿瘤的功能，利用NKT细胞的独特特性，这是一种特殊类型的先天性淋巴细胞，具有T细胞和NK细胞的共同特性。CMD - 501是细胞医学的CAR - NKT管道的初步研究，采用自体方法。患者自身的NKT细胞是用靶向GD2的CAR基因工程化的，GD2是一种在几乎所有神经母细胞瘤细胞表面表达的分子。Cell Medica与其在BCM和德克萨斯儿童基金会的合作伙伴合作，设计了这种CAR - NKT细胞疗法，也分泌细胞因子IL - 15，临床前研究显示，这种疗法可以增加CAR - NKT细胞的持久性，并提高其在免疫抑制肿瘤微环境中的功效。

德克萨斯儿童癌症中心贝勒医学院儿科学、血液肿瘤学教授兼神经母细胞瘤项目联合主任列昂尼德·梅捷利察博士补充说:“带领多学科团队开发这一多功能CAR - NKT平台，我感到非常高兴。NKT细胞有效地流向肿瘤部位，因此在这些细胞中表达肿瘤特异性CARs可确保递送到疾病部位以获得最大功效。我们现在正在开发NKT细胞的另一个自然特征，它们缺乏异基因反应性，我们正在开发异基因的“现成”疗法，这种疗法将进一步利用NKT细胞的独特优势。"

人类第一研究金那基2是对复发或难治( R / R )高危神经母细胞瘤( NCT 03294954 )儿童进行的CMD - 501的人类第一次剂量递增评估。神经母细胞瘤主要发生在儿童身上，占所有儿童癌症的7 % - 10 %。百分之九十的患者诊断年龄小于五岁。高风险神经母细胞瘤是儿童癌症中最致命的类型之一，目前的中位生存期约为1 - 3年。几乎所有神经母细胞瘤都表达GD2，这是CMD - 501靶向的。这项研究得到了亚历克斯柠檬水摊基金会( ALSF )的资助，该基金会授予BCM调查人员Heczey博士和Metelitsa博士。